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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素依赖的情况。激素依赖是指需要5mg/d以上的泼尼松或频繁间断应用糖皮质激素维持血小板计数≥30×10⁹/L或避免出血。研究表明，激素治疗起效后应尽快减停，但减少或停用激素后，70%~90%的患者会复发⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出,使用泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d。长期应用糖皮质激素可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死¹。

对于ITP患者的治疗目标，一线激素控制不佳的后续临床治疗选择等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：

张帅帅教授、徐瑞容教授、沈杨教授、张继磊教授

张帅帅 教授

• 中国医学科学院血液病医院 淋巴瘤诊疗中心 主治医师

• 毕业于北京协和医学院，主持国家自然基金1项，北京协和创新基金1项

• 论文发表在leukemia等顶尖杂志

• 天津市131创新性人才培养工程后备人才

中国医学科学院血液病医院 淋巴瘤诊疗中心 主治医师

毕业于北京协和医学院，主持国家自然基金1项，北京协和创新基金1项

论文发表在leukemia等顶尖杂志

天津市131创新性人才培养工程后备人才

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，张帅帅教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板数量、避免出血、提高患者生活质量、减少激素用量、逐渐减少用药至最终停药。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女

年龄：22岁

初始血小板水平：4×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为4×10/L，经过10周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至193×10/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10^{9 9 9}/L，且无出血表现。

徐瑞容 教授

• 南通大学附属医院 主任医师 硕士生导师

• 大内科原副主任、血液内科副主任，原肿瘤中心主任

• 日本德岛大学医学院高级访问学者

• 江苏省医学会血液学分会第七、八届委员，感染学组成员，南通市医学会血液学分会及内科学专业委员会副主任委员，江苏省职业病诊断专家库成员

• 在中华血液学杂志、中国实验血液学杂志发表论文30余篇

• 2003年南通市科技进步奖（一等奖2002年，三等奖2005年），江苏省卫生厅科技进步奖甲级，市科技进步奖三等奖（2005），南通市医德诚信标兵（2012）

• 擅长领域：血液恶性肿瘤（急性、慢性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤）及血小板减少症的诊治

南通大学附属医院 主任医师 硕士生导师

大内科原副主任、血液内科副主任，原肿瘤中心主任

日本德岛大学医学院高级访问学者

江苏省医学会血液学分会第七、八届委员，感染学组成员，南通市医学会血液学分会及内科学专业委员会副主任委员，江苏省职业病诊断专家库成员

在中华血液学杂志、中国实验血液学杂志发表论文30余篇

2003年南通市科技进步奖（一等奖2002年，三等奖2005年），江苏省卫生厅科技进步奖甲级，市科技进步奖三等奖（2005），南通市医德诚信标兵（2012）

擅长领域：血液恶性肿瘤（急性、慢性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤）及血小板减少症的诊治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，徐瑞容教授认为：“ITP患者的治疗目标是防止患者出血、提升患者的血小板计数至安全水平（≥30×^{10 9}/L），从而满足患者的工作和生活愿望。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：女

年龄：46岁

初始血小板水平：14×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为14×10⁹/L，经过10周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至112×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

沈杨 教授

• 上海交通大学医学院附属瑞金医院 主任医师 博士生导师

• 国家转化医学中心血液清洁一病区主任

• 2005年，获“百人计划”资助，至法国巴黎Hotel Dieu医院进修学习，入选上海交通大学“高峰高原”计划

• 目前为美国血液学会国际成员、中国卫生信息与健康医疗大数据学会慢病防治与管理专业委员会常委、中国抗癌协会肿瘤血液病学专业委员会委员、教育部学位评审专家、上海市抗癌协会委员

• 主要研究方向为急性白血病的分子分层及标志物和大数据研究，近年来以第一作者和通讯作者身份在《Blood》、《Leukemia》、《PNAS》、《CCR》、《BCJ》等国内外杂志发表论文数十篇

• 以主要完成人身份获得国家自然科学奖二等奖、上海市自然科学特等奖、上海市临床医疗成果奖三等奖、上海市科学技术成果等奖项

• 目前承担国家自然基金面上项目、科技部战略性国际创新合作重点专项、卫生部行业基金子课题等多项课题。指导博士和硕士10余名

上海交通大学医学院附属瑞金医院 主任医师 博士生导师

国家转化医学中心血液清洁一病区主任

2005年，获“百人计划”资助，至法国巴黎Hotel Dieu医院进修学习，入选上海交通大学“高峰高原”计划

目前为美国血液学会国际成员、中国卫生信息与健康医疗大数据学会慢病防治与管理专业委员会常委、中国抗癌协会肿瘤血液病学专业委员会委员、教育部学位评审专家、上海市抗癌协会委员

主要研究方向为急性白血病的分子分层及标志物和大数据研究，近年来以第一作者和通讯作者身份在《Blood》、《Leukemia》、《PNAS》、《CCR》、《BCJ》等国内外杂志发表论文数十篇

以主要完成人身份获得国家自然科学奖二等奖、上海市自然科学特等奖、上海市临床医疗成果奖三等奖、上海市科学技术成果等奖项

目前承担国家自然基金面上项目、科技部战略性国际创新合作重点专项、卫生部行业基金子课题等多项课题。指导博士和硕士10余名

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，沈杨教授认为：“ITP患者的治疗目标为快速提升血小板、减少出血、降低出血风险、尽可能减少药物的副作用、提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女

年龄：67岁

初始血小板水平：8×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为8×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至51×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

张继磊教授

• 泰安市中心医院 血液内科 主治医师

• 硕士研究生 副主任医师

泰安市中心医院 血液内科 主治医师

硕士研究生 副主任医师

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，张继磊教授认为：“ITP患者的治疗目标是减少患者出血风险，改善患者的生活质量。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女

年龄：55岁

初始血小板水平：12×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为12×10/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板数量升高至92×10/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10^{9 9 9}/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

MCC号REV22041922有效期2023-04-18，资料过期，视同作废。

编辑：九月

排版：游士

执行：Uni