龙胆泻肝丸的作用很多，常用于肝胆湿热，头晕目赤，耳鸣耳聋，胁痛口苦，尿赤，湿热带下等。但是药三分毒，它也有副作用。

龙胆泻肝丸是金元四大家之一李东垣的方子，始载于《东垣十书·兰室秘藏》卷下5页，迄今有700余年的历史了，后世在原方的基础上加了黄芩、栀子、甘草3味药，成为龙胆草、栀子（炒）、黄芩、木通、车前子（盐炒）、当归（酒炒）、生地、柴胡、炙甘草、泽泻共10味药，用于泻肝胆实火，清三焦湿热。

凡三焦（从眼鼻、肝胆到盆腔）有湿热内蕴者均可服用龙胆泻肝丸以清解之，重点是泻肝胆实火。但中医认为该方药多苦寒，易伤脾胃，非实火上盛，不可轻用，脾胃虚弱者不宜久服，孕妇慎用。此外，龙胆泻肝丸作为治疗药物，中医绝对不支持长期、大量服用，中病即止是使用原则。

清·程久圃的《医述》认为“木通能引邪过界，不可轻用”，“惊骇本属心虚，反用木通泻心，多有困惫不救者；伤食误用木通，脾胃寒，有增其呕恶腹痛者；吐泻误用木通，脾胃益伤，有累成慢惊者”，这些副作用“非木通之害，不善用者之害也。”近几年，报道的龙胆泻肝丸可引起肾损害，有相当一部分由龙胆泻肝丸引起的肾损害与患者不遵医嘱、自作主张长期或大量服用该药有关。

副作用指药物在正常用法、用量情况下，伴随着治疗作用而出现的其它不期望的有害作用。例如人为了治疗胃肠道平滑肌痉挛所引起的疼痛而服用阿托品，出现口干、视力模糊、眼内压增高等；手术后的病人为减少呼吸道的分泌物服用阿托品，出现胃肠道平滑肌松驰、腹部胀气。

药害包括药品质量问题和误用，超大剂量使用及用药不当所引起的有害反应。